罗切斯特，明尼苏达州— 依库珠单抗药物是一种抑制炎症反应的合成抗体，可显著降低视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorder，简称NMOSD）复发的风险。这种罕见但严重的自身免疫性炎症性疾病可导致失明、瘫痪和死亡。Mayo Clinic的研究人员和国际合作者报告了他们发表于《新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）》 的一项随机、双盲、安慰剂对照研究的结果。他们的研究也将在新兴科学平台会议上发表，该会议是于5月4日至10日在费城举行的美国神经病学学会第71届年会的一部分。
当身体的免疫系统对视神经、脊髓和大脑中的健康神经系统细胞产生反应时，便会发生神经脊髓炎，也称为Devic病。视神经脊髓炎常常被误诊为多发性硬化（MS），但视神经脊髓炎是一种完全不同的疾病，其特征是发作更严重，恢复更不完全。单次视神经脊髓炎发作便可能使患者失明或瘫痪。每次复发后，残疾都会加重。该疾病发病率可达每10万人中10人。
目前，用于预防视神经脊髓炎复发的免疫抑制疗法尚未获得美国食品药品监督管理局的批准。此外，作者指出，接受这些药物治疗的患者中有25%至60%仍会复发。
“预防复发和依库珠单抗治疗NMOSD效果评估”研究(简称PREVENT)纳入了18个国家中70个研究中心的143名成人。所有患者均有水通道蛋白-4免疫球蛋白G (AQP4-IgG)，该蛋白是一种与大多数视神经脊髓炎病例相关的抗体。如果需要，患者可继续其先前的治疗。此外，患者被随机分配接受常规剂量安慰剂或静脉注射依库珠单抗。
研究发现，与安慰剂相比，使用依库珠单抗治疗可使复发风险降低94%。第48周时，接受依库珠单抗治疗的患者中有近98%未复发，而安慰剂组患者的相应比例为63%。
Mayo Clinic神经学家、研究第一作者Sean Pittock 医学博士说，“这项研究为患者带来了希望，因为视神经脊髓炎的每次发作都有可能导致视力或运动功能丧失。阻止疾病发作可以预防残疾，让患者保有功能和更好的生活质量。”
在诊疗视神经脊髓炎方面，Mayo Clinic是公认的卓越中心。2002年，由Claudia Lucchinetti医学博士领导的Mayo Clinic研究人员及其同事描述了视神经脊髓炎独特的病理特征，并提出了视神经脊髓炎是由一种或多种有害抗体引起的自身免疫性疾病的观点。2004年，Vanda Lennon医学博士、博士、Brian Weinshenker医学博士以及他们在Mayo的同事报告其发现了生物标志物AQP4-IgG，该标志物是一种血液检测指标，可将视神经脊髓炎和MS以及类似疾病加以区分。随后的研究显示AQP4-IgG抗体能够引起神经细胞损伤，这与Lucchinetti博士及其同事报告的一致，AQP4-IgG现在被广泛认为是导致视神经脊髓炎的原因。
Mayo Clinic的多发性硬化和自身免疫神经病学中心Center for Multiple Sclerosis and Autoimmune Neurology 和Mayo神经免疫学实验室主任Pittock博士说：“Mayo Clinic团队随后证实，当抗体与神经细胞上的水通道AQP4结合时，一种称为‘补体’的物质被激活并将细胞杀死，导致严重损伤。我们认为如果可以阻止补体的激活，就可能阻止疾病发作。”
依库珠单抗已被用于治疗补体激活引起损伤的疾病，例如重症肌无力（一种肌肉疾病）和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（一种影响红细胞的遗传性疾病）。在一项早期临床试验中，Mayo团队观察到视神经脊髓炎发作几乎完全停止。基于这些早期结果，进行了此项大型多中心国际研究。
Mayo Clinic神经学家及资深作者Dean Wingerchuk医学博士说：“这些新的研究结果证实了补体在视神经脊髓炎中扮演的重要角色，促进了我们对疾病机制的理解，这项研究提供了明确的证据，证明我们可以有利地改变这种通常极具破坏性的神经系统疾病的病程。”
依库珠单抗的副作用包括脑膜炎球菌感染风险。研究参与者接种了脑膜炎球菌疫苗防止感染，未报告有任何感染病例。接受依库珠单抗的一名参与者死于与补体抑制无关的感染。
该研究仅招募了有AQP4-IgG抗体的患者，因此研究结果不能外推至其他炎症性中枢神经系统疾病。作者指出，依库珠单抗对视神经脊髓炎患者的长期作用需要进一步研究。
参与本研究的共同作者来自以下各地的研究机构：德国慕尼黑；日本仙台、福岛市和郡山；韩国高阳；美国巴尔的摩、马里兰州和波士顿；英国牛津；土耳其萨姆松；俄罗斯圣彼得堡；马来西亚吉隆坡和台湾台北。完整列表请参阅新英格兰医学杂志。
研究得到了Alexion的支持。
Pittock博士报告获得来自Alexion的研究基金、个人费用和非财务支持；获得来自Grifols S.A.和Autoimmune Encephalitis Alliance的研究基金；获得来自Viela Bio的研究基金、个人费用、非财务和其他支持。Pittock博士拥有“水通道蛋白-4 (AQP4)-IgG自身抗体阳性的个体使用依库珠单抗治疗神经脊髓炎的方法”的专利，专利号为9,891,219（申请号12-573942）。Wingerchuk博士报告获得来自Alexion和Terumo BCT Inc.的研究基金以及来自Viela Bio、Ono Pharmaceutical Co.Ltd.、Celgene Corporation和Novartis AG的个人费用支持。
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