与中国携手改进高危型白血病的疗法

EMBARGOED UNTIL THURSDAY, JANUARY 16, 2020, 10:00 AM, CT

与中国携手改进高危型白血病的疗法

一项合作临床试验得出了如何使用靶向疗法治疗费城染色体导致的白血病的最新重要发现。

(田纳西州孟菲斯市2020年1月16日电) 圣裘德儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital) 和中国儿童癌症研究小组(Chinese Children’s Cancer Group)的研究人员领导了首个随机，Ⅲ期临床对照试验，比较了费城染色体导致的急性淋巴细胞白血病(ALL) 的靶向疗法。研究结果表明，达沙替尼药物(dasatinib)比当前标准治疗更有帮助，从而改进了对这种白血病的治疗方式。该发现今天在JAMA Oncology 学术期刊上发表。

BCR-ABL1基因的融合导致费城染色体的形成。这占儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)病因的3-4％。这种亚型风险高，并且通常治疗效果不佳。

圣裘德肿瘤学系主任，程正汉(Ching-Hon Pui) 博士表示：“这是一次非常成功的合作。没有任何一个机构可以招募足够的患者来进行这种随机对照试验。通过与中国儿童癌症研究组的合作，我们才得以解答哪种靶向治疗最有益。”

研究人员比较了费城染色体阳性(Ph +) 急性淋巴细胞白血病的首个靶向疗法: 伊马替尼(imatinib)和新一代抑制剂达沙替尼(dasatinib)的疗效并发现：达沙替尼在四年内的无复发生存率为71％，相比伊马替尼为49％。

这项研究招募了全国20家重点医院的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Ph + ALL)患者。其中，92例患者接受了达沙替尼，97例接受了伊马替尼治疗。所有患者均接受了化疗，未接受预防性颅脑放射，并有四名患者接受了干细胞移植。

圣裘德全球儿科医学系医学博士(Carlos Rodriguez-Galindo, M.D.)说：“这项研究表明了全球医学的重要性。在一个国家进行的研究得出的结果，可以改进世界治疗标准，从来挽救世界各地儿童的生命。”

该临床试验的结果在2019年的欧洲小儿肿瘤学会(European Society for Paediatric Oncology)和美国血液学学会(American Society of Hematology)的年度会议上进行了报道。该数据还有助于为美国和欧洲其他国家研究小组在未来实验设计中使用达沙替尼治疗费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病提供依据。

该研究的其他圣裘德作者是Deqing Pei, Sima Jeha, Jun J. Yang and Cheng Cheng。共同第一作者Shuhong Shen，Jiaoyang Cai，共同通讯作者Jingyan Tang分别来自上海儿童医学中心，上海交通大学医学院，中国卫生部儿科血液肿瘤学重点实验室和国家儿童医学中心（上海）。 共同第一作者Xiaojuan Chen和共同通讯作者Xiaofan Zhu分别来自中国医学科学院和北京协和医学院。该研究还包括了来自中国20家医院的合作者。

该研究由美国国家癌症研究所基金（CA21765），中国国家自然科学基金（81670136），2015-2017三年公共卫生行动计划第四轮，CAMS医学创新基金资助（2016-12M-1-002），圣鲍里克基金会（St. Baldrick’s Foundation）基金（581580），VIVA中国儿童癌症基金会和圣裘德的筹款和宣传组织ALSAC共同资助。

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圣裘德儿童研究医院在了解、治疗和治愈儿童期癌症与其它致命疾病方面位居世界前列。它是美国国家癌症研究所指定的唯一综合儿童癌症中心。自从这家医院50多年前开业以来，医院的治疗让儿童癌症综合生存率从20%增加到80%。圣裘德儿童研究医院免费分享它取得的突破，它每救治一个儿童，就意味着世界各地的医生与科学家都可以用这种治疗方法救助更多的儿童。医院负担了所有求医家庭的治疗、出行和食宿费用，这些家庭只需关注孩子是否能够生存下去。欲知详情，请访问stjude.org或在社交媒体@stjuderesearch关注圣裘德儿童研究医院。